Prima sperimentazione clinica con cellule staminali in Pelizaeus-Merzbacher

Una sperimentazione clinica per  testare la sicurezza e l’efficacia del trapianto di cellule staminali neurali in bambini con la malattia malattia Pelizaeus-Merzbacher (PMD) è iniziata presso la University of California, San Francisco (UCSF), Stati Uniti, ed è sponsorizzato dalla società di biotecnologie STEMCELLS, Inc.

In PMD, un gene difettoso sul cromosoma X porta a insufficiente mielinizzazione delle fibre nervose nel cervello, disturbi neurologici e morte nelle forme più gravi della malattia.

Attualmente, non esiste alcun trattamento efficace per questa leucodistrofia.

STEMCELLS, Inc.., La società di biotecnologie che ha purificato le cellule staminali neurali nel centro di questo studio clinico, ha completato una sperimentazione clinica di fase I nel gennaio 2009, dove sei pazienti con malattia di Batten, un’altra malattia rara sono stati trattati allo stesso modo e hanno riportato risultati positivi in ​​termini di sicurezza. L’attecchimento e la sopravvivenza a lungo termine delle cellule nel cervello ha dato risultati positivi.

Il processo terapeutico per PMD condotto dal professor David Rowitch, direttore della neonatologia alla Children’s Hospital di UCSF e membro del Consiglio Scientifico della Fondazione ELA, è il primo trial clinico con le cellule staminali neurali progettato per curare una malattia neurodegenerativa causata dalla mancanza di mielina.

Quattro pazienti potranno partecipare  a questo test:

1. hanno ricevuto trapianti di cellule staminali neurali da neurochirurgia,
2. ricevono anche il trattamento con farmaci immunosoppressori durante i nove mesi per prevenire il rigetto delle cellule staminali trapiantate,
3. saranno seguiti intensamente per un anno per valutare la sicurezza e la tolleranza delle cellule trapiantate, gli effetti della chirurgia e terapia immunosoppressiva, ma anche per vedere se i bambini mostrano segni di miglioramento clinico.Scansioni MRI del cervello è fatto per altri quattro anni per monitorare i problemi potenziali associati con queste cellule.

L’obiettivo principale della prima fase di prova è quello di testare la sicurezza delle cellule trapiantate. L’obiettivo secondario è quello di determinare se le cellule aiutano a correggere la mancanza di mielina nel cervello dei pazienti. Vari test sono usati in questo studio : la risonanza magnetica per monitorare la produzione di mielina, gli esami clinici per valutare la funzione neurologica, ecc.

I bambini saranno solo i cittadini statunitensi o canadesi che vivono in Nord America e  devono essere soddisfatti i seguenti criteri di inclusione per poter beneficiare di questo studio clinico:

• Ragazzi con un’età tra i 6 mesi ei 5 anni
• Il test genetico ha confermato la mutazione PLP1
• Diminuzione della materia bianca cerebrale e volume cerebrale con RM
• La diagnosi clinica di conatale PMD confermato
• la capacità della famiglia di seguire il protocollo
• la capacità della famiglia di comprendere lo studio e il consenso

I dettagli completi di questa prova sono disponibili sul sito a UCSF .

Per maggiori informazioni su questo test, è possibile contattare il coordinatore dello studio in California +1-800-793-3887 .